SMA hastalığı ile ilgili merak edilenler

Yılbaşı Milli Piyango çekilişinden artan 75 Milyon TL’nin Varlık Fonu'na aktarılmasının yerine SMA hastası çocukların tedavilerine harcanması için sosyal medyada yapılan bir kampanya, tartışmaları da beraberinde getirdi.

Sanatçıların, sivil toplum kuruluşlarının ve bazı siyasetçilerin de desteklediği kampanya sosyal medyada yankı buldu.

Ancak sosyal medyada konunun gündem olmasının ardından yazılı bir açıklama yayımlayan Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, "Mesele kaynak meselesi değil. Ülkemiz her şart altında vatandaşının tedavisini yapabilecek güçtedir" dedi. Koca açıklamada, "SMA’lı evlatlarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya iyi niyetli hiç kimsenin alet olmaması gerekir" ifadelerini kullandı.

Peki, tartışmanın kaynağı ne? Türkiye’de SMA tedavisi nasıl yapılıyor? Tedavi masrafları karşılanıyorsa aileler neden para topluyor? SMA ile ilgili merak edilenleri derledik.

SMA nedir?

Spinal Musküler Atrofi’nin kısaltması olan SMA bir hastalık. SMA hastalarında motor sinir hücrelerini besleyen genler yeterli proteini üretemeyince istemli kaslar görevini yapamaz hale geliyor. Hastanın hareket kabiliyeti azalıyor. Bu da genellikle ölümcül kas güçsüzlüğüne yol açıyor. Hastalık çocuk yaşta ortaya çıkıyor.

SMA’lı bebekler çoğunlukla başlarını kontrol edemiyor; yutma, emme, tükürme gibi temel işlevleri yerine getiremiyor. Kol ve bacak hareketleri yapamayıp solunum yolu enfeksiyonları nedeniyle solunum desteği almak zorunda kalıyor.

SMA, dünyada 10 binde 1, Türkiye’de 6 binde 1 görülen bir hastalık. Türkiye’de 3 bine yakın SMA’lı hasta olduğu tahmin ediliyor.

Tedavisi nasıl yapılıyor?

Hastalık, 2016 yılına kadar tedavisi olmayan hastalıklar listesindeydi ve bebek ölüm nedenlerinde ilk sıralarda yer alıyordu. 2017’de hastalığın ilerlemesini "yavaşlatan" Spinraza adlı ilaç piyasaya sürüldü. Omurilikten enjekte edilen ve ömür boyu kullanılması gereken ilacın bir dozu 125 bin dolar. Yıllık tedavi 375 bin doları buluyor. Türkiye’de uygulanan bu tedavi, SMA için uygun görülen tek tedavi ve Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından karşılanıyor.

Ancak bu ilacın dördüncü dozundan sonra çocuğun her dört ayda bir bir teste tabi tutulması gerekiyor. Bu test sonucunda eğer çocuk belirlenen puanlama kriterlerini sağlarsa tedaviye devam edebiliyor. Öte yandan hastalarda SMA’ya bağlı solunum, yutkunma problemleri baş gösterebiliyor. Fakat SGK, SMA tedavisinde hastanın solunum cihazı gibi medikal ihtiyaçlarının tamamını karşılamıyor.

Bunun dışında iki farklı ilaç daha var. Bunlardan biri Evrysdi (Risdiplam) ilk ve tek ağızdan alınan ilaç olma özelliğini taşıyor. İlaç 2020 yılında ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandı. Sağlık Bakanlığı da bu ilacın Türkiye’de kullanımı ile ilgili çalışmalar yürüttüklerini açıklamıştı.

Son olarak ise ailelerin erişebilmek için para topladığı Zolgensma adlı ilaç var.

Aileler neden para topluyor?

2019’da hastalığın etkilerini durduran ve tamamen iyileşme şansı verdiği belirtilen Zolgensma adlı ilacın kullanıldığı gen tedavisi metodu geliştirildi. Bu tedavi FDA tarafından 2019’da ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından ise 2020 yılında onaylandı. Söz konusu ilaç bir doz olarak hastaya veriliyor.

Tedavide kullanılan ilaçlardan Zolgensma

Tek dozluk ilacın fiyatı 2,1 milyon dolar. Hastane masrafıyla beraber 2,4 milyona çıkıyor. İki yaşından önce uygulanması gereken ve "tıp tarihinin en pahalı tedavisi" diye nitelenen ilaç için dünyanın her yerinde bağış kampanyaları düzenleniyor. Türkiye’deki aileler de SGK kapsamında olmayan bu tedavi için çoğunlukla bireysel bağış yolunu seçiyor.

Zolgensma, Aralık 2020’de Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu’nun (TİTCK) Yurtdışı İlaç Listesi’ne en üst sıradan eklendi. Bu değişiklik, ilacın reçete edilmesi ve TİTCK’in onay vermesi halinde ilacın tedarik edilebilmesinin önünü açtı. Fakat listeye girmiş olsa da Türkiye’deki hastalar için TİTCK’nin çerçevelendirdiği bir kullanım onayı henüz yok.

Sağlık Bakanlığı tartışmalara nasıl bakıyor?

Sağlık Bakanı Koca, konunun yeniden gündem olması üzerine sosyal medya hesabından bir açıklama yaptı. Koca, "SMA’lı evlatlarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya iyi niyetli hiç kimsenin alet olmaması gerekir" diyerek ilaç şirketlerinin baskısıyla SMA hastası çocukların kobay olarak kullanılmak istendiğini söyledi.

"Devletimiz işe yaradığı ispat edilen her tedaviyi ücretsiz olarak evlatlarımız için kullanmaya devam edecektir" diyen Bakan Koca, "Güncel ve işe yaradığı ispat edilen tüm tedaviler SMA Bilim Kurulumuzun önerisi ile uygulanmaktadır. Ülkemizde tedavi almayan bir tane bile SMA hastamız bulunmamaktadır" ifadelerini kullandı.

Deniz Barış Narlı & Emine Algan