Gen tedavisinin önemli ismi Dr. Wilson: SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon tedavinin ilk aşamalarını oluşturduk

Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesinde görev yapan ve ABD'nin alanındaki en büyük araştırma merkezlerinden Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezinin Direktörü olan Prof. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı yürütülen gen tedavi araştırmalarının önde gelen isimleri arasında gösteriliyor.

Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığına yönelik 2019'da FDA onayını alarak hastaların kullanımına sunulan "Zolgensma" isimli gen tedavisi, ailesel "lipoprotein lipaz eksikliği" ile RPE65 genindeki mutasyon nedeniyle oluşan "retinal distrofi" hastalıklarının gen tedavileri Wilson'un laboratuvarında geliştirilip dünyaya yayılan başlıca tedaviler arasında yer alıyor.

Türkiye'de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi ile gen tedavisinde iki klinik araştırmayı yürüten Prof. Dr. Wilson, bu kapsamda dün hastaneye ziyarette bulundu.

"Pek çok ülke için gen tedavisinin uygulanabileceği bir merkez"

Türkiye'de bulunmaktan mutluluk duyduğunu belirten Prof. Dr. Wilson, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesinin gen tedavisinde, uzmanlık, altyapı ve uygulama açısından çok iyi bir noktada olduğunu söyledi.

Prof. Dr. Wilson, "Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesinin Türkiye'de gen tedavi uygulamalarının başlaması açısından mükemmel bir merkez olduğunu düşünüyorum. Hatta dünyadaki pek çok ülke için de gen tedavisinin uygulanabileceği bir merkez olacaktır. Klinik araştırmaların yanı sıra gen tedavilerinin de burada üretilmesi, çoğaltılması ve hastalara bir an önce ulaştırılması ana hedef olmalı. Ziyaretimde, gen tedavisi üretim çalışmalarının da başlayabileceği izlenimini edindim. Çünkü yeterli ekipman ve bilim insanlarına sahipler." diye konuştu.

SMA hastaları için "daha etkili ve daha ucuz" gen tedavisi çalışmaları başlatıldı

ABD'de, SMA hastalarını yakından ilgilendiren yeni bir tedavi üzerinde çalıştıklarını da bildiren Wilson, şunları kaydetti:

"SMA hastaları için şu anda dünyada pek çok ülkede kullanılan 'Zolgensma' isimli gen tedavisinin virüsü benim laboratuvarımda üretildi. Tabii bu yeni bir tedavi, güvenlik ve etkinliğiyle ilgili hala birtakım soru işaretleri bulunmakta. En önemlisi de oldukça pahalı bir tedavi. Laboratuvarımızda pek çok hastalık için durmaksızın yeni gen tedavilerinin geliştirilmesi üzerine çalışıyoruz. Bu kapsamda SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk. Bu gen tedavisinin daha etkili, yan etkileri daha az ve daha ucuz olmasını bekliyoruz. Elbette bunun hastalara sunulması için birkaç yıla daha ihtiyacımız var."

"Gen tedavisi, erken dönemde uygulandığında etkili"

Prof. Dr. Wilson, SMA'da halihazırda kullanılan gen tedavisinin etkilerine ilişkin, "SMA gen tedavisi, özellikle yenidoğanlarda erken dönemde uygulandığında, ileride ortaya çıkacak birçok fonksiyon kaybının önüne geçiyor. Fakat bu, erken dönem tedavi uygulamalarında gözlemlendi. Hastalık ileri bir döneme geçtiyse yeniden kazanabilecek fonksiyonların sayısı oldukça azalıyor hatta hastalık çok ilerlediyse herhangi bir fonksiyon geri kazanımı olmuyor." bilgisini paylaştı.

Türkiye'de yenidoğan bebeklerin topuk kanı taramalarına SMA'nın da dahil edilmesinin erken dönemde tedavi açısından çok önemli ve kıymetli olduğunu dile getiren Wilson, dünyada nadir hastalıklarla ilgili tedavi araştırmalarının geçmişe kıyasla çok iyi bir noktaya ulaştığına dikkati çekti.

Wilson, birçok nadir hastalık için çok yeni ve gelişmekte olan tedavilerin üretildiğine işaret ederek, gelecekte bunun çok daha iyi bir noktaya ulaşması temennisinde bulundu.

"Dünyada ilk kez uygulanan iki gen tedavisi çalışmasını sürdürüyoruz"

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü de nadir hastalıklar alanında dünyanın önde gelen isimlerinden Wilson'u ağırlamaktan mutluluk duyduklarını söyledi.

Prof. Dr. Ezgü, Wilson'un araştırmalarının yanında dünyanın birçok ülkesinde kullanılan gen tedavisini de üreten isim olduğunu belirterek, şunları dile getirdi:

"Prof. Dr. Wilson'un hastanemize iki günlük ziyaretinde, kendisi ve ekibiyle birlikte sürdürdüğümüz, dünyada ilk kez uygulanan iki gen tedavisi çalışmasını da tekrar gözden geçirdik. Bunlardan biri 'GM1 Gangliosidosis' hastalığı, diğeri ise üre döngüsü bozukluğu olan, 'OTC eksikliği' olarak adlandırılan hastalığa yönelik. OTC eksikliğinde dünyada ilk kez uygulanacak bir teknik üzerinde klinik çalışmamız sürüyor. Ülkemiz, yürüttüğümüz bu çalışmayla İngiltere, ABD ve Avustralya'dan sonra uygulama yetkisine sahip dördüncü ülke oldu."

Prof. Dr. Wilson'la TÜSEB'e de ziyarette bulunduklarını ve ortak yürütülebilecek çalışmaları ele aldıklarını anlatan Ezgü, hastalar için bu işbirliklerinin artarak devam etmesi temennisinde bulundu.